藥物發現中的人工智慧
藥物發現中的人工智慧利用機器學習來預測分子行為、設計新化合物，並縮短尋找可行藥物通常所需的時間和數十億時間。
概述
It is reshaping the slowest, riskiest part of pharma.
深入探討
傳統上，將一種藥物推向市場需要 10 到 15 年的時間和超過 10 億美元的資金，而且大多數候選藥物都失敗了。人工智慧攻擊了幾個瓶頸。在目標識別中，模型挖掘基因組學和蛋白質數據，以找到值得藥物治療的與疾病相關的蛋白質。在熱門發現中，生成模型提出具有所需特性的新分子，而虛擬篩選無需實驗室合成即可對數百萬種化合物進行排名。 DeepMind 的 AlphaFold 預測了超過 2 億種蛋白質的 3D 結構，為研究人員提供了曾經需要多年晶體學研究的藍圖。 Insilico Medicine 和 Recursion 等公司目前正在人體試驗中使用人工智慧設計的分子。人工智慧還可以及早預測毒性和 ADME（吸收、分佈、代謝、排泄），在昂貴的試驗之前殺死不良候選者。
技術洞察
分子通常表示為圖形（原子作為節點，鍵作為邊緣）並由圖形神經網路處理，或作為稱為 SMILES 的文字字串輸入序列模型。變分自動編碼器和擴散模型等生成方法在學習的化學空間中採樣新結構，優化結合親和力和藥物相似性。 AlphaFold 使用在蛋白質資料庫上訓練的基於注意力的深度學習來預測氨基酸鏈如何折疊成決定功能的 3D 形狀。
戰略影響
背景與規則
產業背景決定了人工智慧創意能否與現實接觸。
品質管控
領域約束會影響可接受的錯誤率和監督模型。
配裝選擇
成功的部署使技術能力與第一線工作流程保持一致。
人工智慧在藥物發現的未來
前沿是閉環自動駕駛實驗室，人工智慧提出分子，機器人合成並測試它們，結果在幾天內重新訓練模型。期望透過實驗室反饋、人工智慧設計的抗體和 RNA 療法以及跨生物學訓練的基礎模型來調整生成化學。監管機構正在為人工智慧衍生候選人起草指南。艱難的考驗仍然是臨床試驗，其中生物學的複雜性仍然阻礙著預測，因此人工智慧近期最大的勝利是更快、更便宜、更明智的臨床前決策。
現實世界的實施
AlphaFold 的開放資料庫讓世界各地的研究人員能夠找到預測的蛋白質 3D 結構，以指導藥物設計。
Insilico Medicine 將人工智慧發現的一種治療特發性肺纖維化的藥物推進到人體臨床試驗。
製藥團隊使用虛擬篩選對數百萬個候選分子進行計算排名，只測試實驗室中最有前景的分子。
人工智慧毒性模型可以預測候選人是否會損害肝臟或心臟，從而在動物測試之前消除危險化合物。
風險與防護欄
監理要求可能會使原本強大的原型失效。
歷史資料可能會編碼損害特定社區的偏見。
遺留系統可能會造成整合瓶頸和隱性成本。
實施路線圖
讓領域專家參與從問題框架到評估的整個過程。
在啟動前設計審計追蹤和文件。
儘早驗證合規性和安全義務。
分階段推出，並有明確的停止和回滾標準。
不斷探索
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常見問題
What is AI in Drug Discovery?
藥物發現中的人工智慧利用機器學習來預測分子行為、設計新化合物，並縮短尋找可行藥物通常所需的時間和數十億時間。它正在重塑製藥業最慢、風險最高的部分。
DeepMind 的 AlphaFold 在幫助藥物發現方面取得了哪些成就？
AlphaFold 使用深度學習大規模預測蛋白質 3D 結構，為研究人員提供了先前需要多年實驗的結構藍圖。
機器學習模型中分子通常如何表示？
分子本質上是由圖神經網路處理的圖（原子=節點，鍵=邊），或編碼為序列模型的SMILES字串。
什麼是人工智慧藥物發現中的「虛擬篩選」？
虛擬篩選使用模型在電腦上對龐大的分子庫進行評分，因此只有最優秀的候選者才會在實驗室中進行製造和測試。
為什麼早期預測 ADME 和毒性如此有價值？
吸收、代謝和毒性的早期預測可以在昂貴的動物和人體測試之前殺死不良候選者，從而節省時間和金錢。
哪些生成式人工智慧技術用於設計新穎的分子？
VAE 和擴散模型等生成模型從學習的化學空間中取樣新結構，優化所需的特性。