概述
它针对医学中最大的瓶颈之一：临床试验进展缓慢、成本高昂且经常失败。
深入探讨
将一种药物推向市场可能需要十多年的时间并花费数十亿美元，大多数试验失败的部分原因是患者招募和设计不佳。人工智能攻击这些痛点。 NLP 系统读取电子健康记录，将患者与试验资格标准进行匹配，速度比手动图表审查快得多。 Deep 6 AI 和 Tempus 等公司利用这一点来加速注册。机器学习有助于优化试验设计——选择试验地点、预测退出以及识别定义应答者亚组的生物标志物。人工智能还支持“合成控制臂”，利用历史患者数据来减少必须接受安慰剂的人数。在监控中，算法会标记数千条记录中的不良事件和数据异常。包括 FDA 在内的监管机构发布了关于人工智能作用的指南草案，这既表明了机遇，也表明了严格的必要性。
现实世界的实施
Deep 6 AI 使用 NLP 扫描医院 EHR，在几分钟（而不是几周）内识别符合试验资格的患者，从而加快了入组速度。
根据历史患者记录构建的合成对照组已被用于（例如在肿瘤学和罕见疾病试验中）来减少接受安慰剂的患者数量。
机器学习模型可以预测患者退出和表现不佳的站点，以便申办者可以在试验停止之前进行干预。
人工智能药物警戒工具会扫描试验和上市后数据，以便比人工审查更早地检测不良事件信号。
人工智能在临床试验中的未来
预计人工智能将推动更快、更小、更具适应性的试验——贝叶斯自适应设计，在研究中调整剂量或武器，以及使用可穿戴设备进行远程监控的分散试验。生成式人工智能可以自动起草协议、监管提交和患者友好的同意书。在伦理道德使安慰剂变得困难的地方，合成和外部控制武器将会增长，特别是在罕见疾病方面。控制因素是验证和信任：监管机构将要求透明度、偏见审计以及人工智能选择的端点和群体真正普遍化的证据。
付诸实践
为什么这很重要
- 背景与规则. 行业背景决定了人工智能创意能否与现实接触。
- 质量控制. 领域约束会影响可接受的错误率和监督模型。
- 构建选择. 成功的部署使技术能力与一线工作流程保持一致。
留意
- 监管要求可能会使原本强大的原型失效。
- 历史数据可能会编码损害特定社区的偏见。
- 遗留系统可能会造成集成瓶颈和隐性成本。
后续步骤
- 让领域专家参与从问题框架到评估的整个过程。
- 在启动前设计审计跟踪和文档。
- 尽早验证合规性和安全义务。
- 分阶段推出，并具有明确的停止和回滚标准。
不断探索
常见问题
什么是临床试验中的人工智能？
人工智能正在重塑新药的测试方式——更快地找到符合条件的患者，预测哪些试验会成功，并更快地捕捉安全信号。它针对的是医学最大的瓶颈之一：试验缓慢、昂贵且经常失败。
AI最直接针对临床试验中哪个长期存在的问题？
患者招募不良且缓慢是试验延迟和失败的主要原因，而人工智能驱动的匹配是主要的补救措施。
自然语言处理如何帮助筛选临床试验患者？
临床试验匹配研究使用 NLP 从电子健康记录笔记中提取患者信息，并将其与自由文本的纳入和排除标准进行比较。
什么是临床试验中的外部对照组？
FDA 将外部对照试验定义为将受试者与外部组进行比较；它是否能替代并发对照取决于具体情境，需要仔细评估可比性和偏倚。
在构建外部对照比较时，倾向评分匹配可以做什么？
倾向评分在假设下可以平衡已观测的协变量；它们并不能消除未测变量的混杂，也不能使不可比的组等价。
为什么预测退出和站点绩效模型对试验申办者很重要？
通过预测哪些患者可能退出或哪些中心表现不佳，申办者可以尽早采取行动，使试验保持在正轨上。